Studi osservazionali e clinici
Rientrano in quest’area le attività correlate a studi clinici e osservazionali di cui i medici della s.c. Pediatria Oncologica della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano sono coordinatori nazionali. Si elencano di seguito i protocolli di potenziale apertura:
Neoplasie del sistema nervoso centrale
Medulloblastoma ad alto rischio: questa categoria include i pazienti con metastasi, con residuo post-operatorio di malattia, con istologia e o biologia sfavorevoli, non p53 mutati né WNT attivati con residuo e/o metastasi
Sponsor nazionale: INT, PI D.ssa Maura Massimino
20/pazienti anno con arruolamento di 5 anni in 16 centri
Sono inoltre necessari i mantenimenti dei protocolli già aperti (DIPG, medulloblastoma a rischio standard, ependimoma), in particolare lo studio nazionale su DIPG per cui occorre mantenere l’uso del server radiologico di Mainz, e la consulenza della neuroradiologa per la centralizzazione e revisione delle immagini.
Sarcomi delle parti molli
EpSSG (European pediatric Soft tissue sarcoma Study Group) NRSTS 2018
Studio prospettico di coorte (osservazionale) con domanda biologica (probabilmente grading vs genomic index/CINSARC); raccolta di materiale biologico su patologie ad oggi orfane; confronto con storico dell’adulto;
linee guida di trattamento in appendice
PI nazionale: Dr. Andrea Ferrari Pazienti/anno in Italia: 30-40
Neuroblastoma
Neuroblastoma-studio VERITAS
per pazienti con neuroblastoma ad alto rischio resistente alla terapia di I lineaSponsor internazionale: IGR, Parigi (Chair: D. Valteau-Couanet)
Sponsor nazionale: Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, PI: Dr. Roberto Luksch
N° pazienti in Italia: 35, da arruolare in 5 anni con 7 Centri che arruoleranno in Italia
Progetto sostenuto grazie al contributo dell’Associazione Michi Raggio di Sole Onlus
Neuroblastoma ad alto rischio
secondo studio europeo SIOPEN NBL-HR-02
Sponsor internazionale: IGR, Parigi (Chair: D. Valteau-Couanet)
Sponsor nazionale: da definire. Candidature: Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori o Istituto G. Gaslini (o AIEOP), PI: R. Luksch o A. Garaventa
N° pazienti in Italia: 250, da arruolare in 5 anni in 18 centri
Sarcoma di Ewing ( localizzato/ metastatico)
Prima opzione: protocollo EuroEWING
Sponsor internazionale: GPOH (Chair: U. Dirksen)
Sponsor nazionale: ISG, PI: R. Luksch o P. Picci
N° pazienti in Italia: 200, da arruolare in 5 anni in 10 centri
Seconda opzione: Protocollo ISG+AIEOP/GEIS
Sponsor internazionale: ISG
Sponsor nazionale: ISG, PI: R. Luksch o P. Picci
N° pazienti in Italia: 200, da arruolare in 5 anni in 10 centri
Tumori a cellule germinali (Osservazionale)
Quello che si propone di fare è un “data-base” Europeo (in cui inserire i casi dei precedenti protocolli e così da ottenere una forza numerica notevole per la ricerca di fattori prognostici: lo sforzo è notevole, sia economico, che di linguaggio comune (stadiazioni diverse, terapie diverse). Questo comporterebbe una richiesta di fondi per i meetings previsti per la creazione del DB, la collaborazione con uno statistico, l’inserimento dei dati e l’analisi.
Un’altra proposta in fieri è di pensare a un protocollo Europeo per i pazienti alla ricaduta: si tratterebbe di circa 20 pazienti/anno su tutto il territorio italiano. Il PI nazionale per entrambe le opzioni: D.ssa Monica Terenziani.
PROTOCOLLO SIOP UMBRELLA 2016 (oggetto: tumori del rene in età pediatrica) (osservazionale)
Il presente studio si è sviluppato in continuità con i precedenti studi e protocolli SIOP (Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique), UKCCSG (United Kingdom Children’s Cancer Study Group), AIEOP (Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica) e NWTS/COG (Children’s Oncology Group). La sopravvivenza globale di bambini e adolescenti affetti da tumore di Wilms (TW) è eccellente (> 90%), tuttavia rimangono sottogruppi di pazienti con un alto rischio di recidiva e decesso, ed il 25% dei pazienti guariti sviluppa sequele dei trattamenti a distanza di tempo.
Lo scopo principale del presente studio è di ottenere una caratterizzazione molecolare e clinica di un alto numero di tumori del rene pediatrici, per stabilire futuri biomarcatori di queste neoplasie.Data prevista inizio arruolamento: Gennaio 2018Arruolamento annuo: 60-70 casi/anno, PI nazionale Filippo Spreafico
La richiesta di finanziamento riguarda aspetti che si rendono necessari per l’organizzazione della logistica sul territorio nazionale per quanto riguarda la centralizzazione del materiale istologico e biologico per gli studi previsti (controllo di qualità del materiale biologico per gli studi; revisione istologica; spedizioni del materiale per gli studi biologici nei laboratori SIOP di riferimento; INT è centro coordinatore per l’Italia).
